前，3只药物作为罕见病用药在美国FDA获得了批准，分别是用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）
KNS-760704、用于治疗家族性地中海热和贝切特综合征秋水仙碱colchicine、用于皮肤T细胞淋巴瘤局部治疗panobinostat。KNS-760704是普拉克索（pramipexole）
光学异构体，是一种选择性、高亲和力多巴胺受体激动剂。尽管KNS-760704和普拉克索都显示具有神经保护特性，但KNS-760704多巴胺受体亲和力要低于普拉克索。据测，约有2万美国人受到肌萎缩性脊髓侧索硬化症这种不治之症困扰。colchicine由AR Scientific公司开发。目前对家族性地中海热和贝切特综合症都没有有效
措施，治疗只能缓解症状。Panobinostat由诺华开发。许多恶性肿瘤都起源于T淋巴细胞，这些淋巴系统里
细胞在机体对感染免疫应答中扮演重要角色。据测，每100万人中就有5~10人患这种病。